L’efficacia di sunitinib nei feocromocitomi e paragangliomi metastatici

Finora non sono stati pubblicati studi randomizzati e controllati in pazienti con feocromocitomi e paragangliomi metastatici. Lo studio FIRSTMAPPP, pubblicato di recente su The Lancet, è il primo a dimostrare la sicurezza e l’efficacia di sunitinib in questi pazienti, indicando questo inibitore della tirosin-chinasi come un potenziale candidato per la terapia di prima linea.
Lo studio FIRSTMAPPP è uno studio accademico, multicentrico, internazionale, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, di fase II; è il primo nei pazienti con feocromocitomi e paragangliomi metastatici e uno dei pochissimi studi randomizzati controllati nei tumori ultra-rari. Lo studio ha coinvolto 78 pazienti con feocromocitomi e paragangliomi metastatici in progressione di malattia, randomizzati a ricevere sunitinib per via orale o un placebo, scelto come miglior opzione per il gruppo di controllo in assenza di dati prospettici robusti. L’endpoint primario è stato raggiunto, con una sopravvivenza libera da progressione di malattia a 12 mesi in 14 pazienti su 39 (36%) nel gruppo trattato con sunitinib; nel gruppo placebo, la sopravvivenza libera da progressione di malattia a 12 mesi è stata in sette pazienti su 39 (19%). Gli eventi avversi di grado 3 o 4 più frequenti sono stati astenia (18% e 3%), ipertensione (13% e 10%) e dolore alla schiena o alle ossa (3% e 8%) nei gruppi sunitinib e placebo. Gli autori hanno concluso che «Essendo il primo studio randomizzato e controllato in pazienti con feocromocitomi e paragangliomi metastatici, FIRSTMAPPP rappresenta un importante passo avanti nel supportare sunitinib come la migliore opzione terapeutica validata oltre che un potenziale candidato per il trattamento di prima linea dei feocromocitomi e dei paragangliomi metastatici progressivi. Il disegno dello studio utilizzato nel FIRSTMAPPP, con un gruppo di controllo trattato con placebo, non consente di affermare che sunitinib sia superiore a qualsiasi altra opzione di trattamento».