Dabrafenib e trametinib per il tumore anaplastico alla tiroide

Uno studio di fase II su pazienti con tumore anaplastico alla tiroide con la mutazione di BRAF V600E conferma i buoni risultati possibili con l’uso di dabrafenib e trametinib: a fronte di una buona sicurezza e tollerabilità, in questi pazienti con un tumore raro e aggressivo si sono registrati benefici clinici evidenti.
I dati arrivano da un basket trial, il ROAR (Rare Oncology Agnostic Research), che dal 2014 in 27 centri di 13 Paesi arruola pazienti con tumori rari istologicamente diversi accomunati dalla mutazione BRAF V600E presente sul tumore; l’analisi aggiornata sul tumore anaplastico alla tiroide, pubblicata su Annals of Oncology, riferisce i dati di follow up fino a 4 anni di 36 pazienti trattati con l’inibitore BRAF dabrafenib in associazione con l’inibitore MEK trametinib, unica combinazione terapeutica sistemica raccomandata dalle linee guida internazionali (e approvata dalle agenzie regolatorie dal 2018) per il trattamento del tumore anaplastico alla tiroide avanzato con mutazione BRAF V600E. I nuovi dati mostrano un tasso di risposta complessivo del 56%, con 3 risposte complete; il tasso di durata di risposta a 12 mesi è stato del 50%, la mediana di sopravvivenza libera da progressione e quella della sopravvivenza complessiva è stata rispettivamente di 6.7 e 14.5 mesi. Il tasso di sopravvivenza libera da progressione a 12 mesi è stato del 43,2% e quello della sopravvivenza complessiva del 51,7% a 12 mesi, del 31,5% a 24 mesi; tutto ciò a fronte di eventi avversi compatibili con il profilo di tollerabilità di dabrafenib e trametinib.
Gli autori sottolineano perciò che questi risultati confermano il beneficio clinico sostanziale e la tollerabilità della combinazione di dabrafenib e trametinib in pazienti con tumore anaplastico alla tiroide con la mutazione di BRAF V600E: la terapia infatti migliora la sopravvivenza a lungo termine ed è perciò un’opzione terapeutica significativa per i pazienti con questo tumore raro e aggressivo.